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OTTAWA, le 4 novembre 2013 — Une étude nord‑américaine multicentrique, réalisée sous la direction du Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario (CHEO) et du D^r Robert Klaassen, chercheur principal au CHEO et professeur agrégé au Département de pédiatrie de l’Université d’Ottawa, confirme la viabilité et la fiabilité d’un outil permettant de mesurer la qualité de vie des enfants et des adultes atteints de thalassémie majeure. Ce sont les efforts conjoints déployés par le CHEO, le Hospital for Sick Children et l’Université Laurentienne de 2006 à 2009 qui ont permis la création de cet outil.

La thalassémie majeure est une maladie génétique rare qui cause une anémie grave au cours de la première année de vie, une fatigue chronique et un retard de développement. Le seul traitement consiste en une greffe de moelle osseuse; malheureusement, ce n’est possible que pour une minorité de patients.

Les personnes atteintes de cette maladie reçoivent de multiples transfusions de globules rouges chaque année, ce qui mène inévitablement à une surcharge en fer, un élément que le corps ne peut pas éliminer de façon naturelle; les compagnies pharmaceutiques mettent donc au point des thérapies à cette fin. Jusqu’à récemment, le médicament était habituellement injecté dans le bras chaque nuit pendant 10 heures, mais les progrès de la médecine ont permis l’invention de médicaments oraux. Tous ces traitements sont coûteux et ont des effets secondaires.

Toutefois, c’est à la qualité de vie générale à long terme des patients que s’est intéressée l’équipe de chercheurs, qui publie aujourd’hui un article dans le British Journal of Hematology. « C’est une nouvelle façon de s’intéresser à la qualité de vie, qui était jusqu’à maintenant un outil de recherche utilisé pour montrer la supériorité d’un médicament sur un autre, mais qui servira de plus en plus aux médecins pour personnaliser les soins aux patients, affirme le D^r Klaassen. À l’avenir, on intégrera des données sur la qualité de vie au dossier électronique du patient, ce qui permettra aux médecins et aux autres professionnels de la santé d’établir un plan de soins tenant compte de ses symptômes physiques, de son état émotionnel, de son réseau de soutien, des restrictions environnementales, etc. »

TranQol (pour transfusion quality of life, ou « qualité de vie des transfusés ») est un outil de mesure de la qualité de vie conçu pour les patients atteints de thalassémie et comporte quatre domaines pour la clientèle pédiatrique : le domaine physique, le domaine émotionnel, le domaine social et le domaine scolaire/professionnel. Il a fallu trois ans à l’équipe de recherche pour concevoir l’outil, et presque quatre ans pour mener des essais afin de le valider et d’en établir la fiabilité dans toute l’Amérique du Nord. L’équipe a mené plus de 100 entrevues auprès de professionnels de la santé experts de la thalassémie ainsi que d’adultes, d’enfants et de parents. Les résultats concernant la validation et la fiabilité de l’outil sont basés sur les déclarations des patients.

« On constate une tendance : les compagnies pharmaceutiques s’intéressent aux maladies rares parce que la concurrence y est moindre et l’impact potentiel, plus rapide et plus important », explique le D^r Klaassen. « Pour la première fois en 40 ans, le domaine de l’hématologie est en effervescence – et notre outil de mesure basé sur les faits jouera un rôle crucial pour permettre de comprendre quelles thérapies fonctionnent ou non, comment, et pourquoi. »

Pour mener les essais de validation et de fiabilité, l’équipe de recherche du CHEO a collaboré avec des hôpitaux de Boston, Philadelphie, Vancouver, Sudbury, Toronto et Oakland. C’est Novartis Canada qui a financé l’étude.

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